特長
Rf修飾は、DNA/RNAへの結合性や疎水性・疎油性、化学的安定性といった特長を活かし、核酸医薬における課題解決を目指して開発されたDDS技術です。
Rf修飾材は、東京大学 岡本晃充 教授 と AGC株式会社 の共同研究成果に基づく修飾材料です。AGC株式会社より実施許諾を受けて提供しています。（
fig.1）
核酸医薬開発における課題
- 細胞膜透過性の向上
- 血中での安定性の確保
- 標的細胞への特異的な送達
- エンドソーム脱出
- 免疫応答の抑制
- 特定の組織への送達
- 毒性低減
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フッ素修飾ユニットのご提案
・細胞膜透過性を付与 ・簡便に導入可能 ・低い細胞毒性
例えば細胞膜透過性向上が強く求められるsiRNAへの適用が可能（
fig.2）
in vivo抗腫瘍効果試験（fig.3）
腫瘍増殖抑制効果あり 顕著な毒性は認められなかった
観察された効果：腫瘍集積性（fig.4）
白矢印：腫瘍
5’-Cy5-XXggcgaagaucaacauggcaTT-3’（1mg/kg）
大文字：DNA, 小文字：RNA, X = フッ素修飾ユニット
腫瘍集積性の効果も示唆された（細胞透過とは別機能と推察）
特許・論文
- WO2021060506A1 パーフルオロアルキル基含有核酸及びその製造方法
- WO2024038781A1 トランスフェクション用核酸
- WO2024053720A1 トランスフェクション用核酸
- Cellular Penetration and Intracellular Dynamics of Perfluorocarbon-Conjugated DNA/RNA as a Potential Means of Conditional Nucleic Acid Delivery. Takatsu et. al. ACS Chem. Biol. 2023, 18, 2590−2598.
